每經(jīng)編輯｜羅微楊

人民日報消息,5月25日，全國人大代表孫偉表示，罕見病種類眾多，罕見病兒童為數(shù)不少，患病兒童難以融入社會，給家庭帶來沉重負擔，社會卻對此關注不多，辦法不多，宜加快建立兒童罕見病遺傳咨詢體系、診治協(xié)同體系，加快人工智能等技術應用，做好兒童罕見病診療預防工作，并逐步把兒童罕見病用藥納入醫(yī)保，減輕患病兒童及其家庭的醫(yī)療和經(jīng)濟負擔。

據(jù)北京晚報,全國政協(xié)委員、北京大學第一醫(yī)院丁潔教授是兒科腎病專家，也是北京醫(yī)學會罕見病分會主任委員。臨床中，她經(jīng)常會見到一種名為遺傳性進行性腎炎的罕見病患兒。這些患兒家庭負擔沉重，有些孩子病情發(fā)展到終末期，只能等待腎移植。罕見病分會的專家們見到的罕見病各種各樣：“瓷娃娃”“蝴蝶寶貝”“漸凍人”“月亮孩子”……這些“美麗”的名字背后，是一個又一個負擔沉重的家庭。丁潔說，現(xiàn)在有些罕見病已經(jīng)有藥可治，但價格昂貴。

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國務院頒布《關于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》

今年2月20日，國務院頒布了《關于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》，指出要促進多層次醫(yī)療保障體系發(fā)展。強化基本醫(yī)療保險、大病保險與醫(yī)療救助三重保障功能，促進各類醫(yī)療保障互補銜接，提高重特大疾病和多元醫(yī)療需求保障水平。意見還進一步明確，要探索罕見病用藥保障機制。

為了進一步落實《意見》精神，提高重特大疾病和多元醫(yī)療需求保障水平，丁潔聯(lián)合其他多名全國政協(xié)委員準備提交《關于建立中國罕見病醫(yī)療保障“1+4”多方支付機制的建議》提案，主旨就是逐步推進罕見病醫(yī)療保障的多方支付機制。多方支付之“1”是，首先將第一批罕見病目錄，共121種罕見病的相關藥物，逐步納入醫(yī)療保障，進入國家基本醫(yī)保用藥目錄，或在政策容許的情況下，進入省級統(tǒng)籌范疇。多方支付之“4”包括建立罕見病專項救助項目、統(tǒng)籌安排慈善基金進入罕見病支付機制、引導商業(yè)保險進入罕見病醫(yī)療支付機制以及罕見病患者要支付力所能及的醫(yī)療費用。“我們期待通過多種支付，讓更多的罕見病患者能夠更好地生存，減輕這些患者的經(jīng)濟負擔。”

什么是"罕見病"？

世界衛(wèi)生組織（WHO）將罕見病定義為患病人數(shù)占總人口的0.65‰-1‰之間的疾病或病變，而各國（地區(qū)）在對罕見病認定的標準上存在一定差異。中國罕見病定義為患病率＜1/500000或新生兒發(fā)病率＜1/10000的疾病。按照這個定義，以中國約14億人口為計算基數(shù)，每種罕見病的患病人數(shù)約為2800人；以目前國際上公認的約7000種罕見病為計算基數(shù)，中國罕見病總患病人口約為1900萬。

每日經(jīng)濟新聞綜合人民日報、北京晚報